AMG 531, białko pobudzające trombopoezę, do przewlekłego ITP czesc 4

Surowicę oddzielono, zamrożono i wysłano do Amgen w celu przetestowania. Poziomy trombopoetyny mierzono za pomocą zmodyfikowanego, dostępnego na rynku zestawu testów immunoenzymatycznych (R & D Systems) .27 Obecność przeciwciał neutralizujących AMG 531 lub trombopoetynę oznaczono za pomocą testu biologicznego opartego na komórkach.27,28 Próg wykrywania wynosił około 400 ng na mililitr dla kontrolnego króliczego antyludzkiego przeciwciała AMG 531 i 200 ng na mililitr dla kontrolnego króliczego antyludzkiego przeciwciała trombopoetyny. Analiza statystyczna
Charakterystykę demograficzną, wyjściowe cechy kliniczne oraz wartości hematologiczne i inne laboratoryjne podsumowano za pomocą statystyki opisowej. Włączeni pacjenci zostali włączeni do wszystkich analiz, z wyjątkiem tego, że pojedynczy pacjent losowo przydzielony do 6 .g dawki AMG 531 w fazie 2 został wyłączony z analiz płytek krwi. Badanie nie miało statystycznej mocy do wykrycia znaczącej różnicy między grupami dawek i nie przeprowadzono testu hipotez statystycznych.
Ogólny model liniowy został wykorzystany do zbadania zależności między szczytową liczbą płytek krwi a wyjściowym poziomem trombopoetyny, dostosowanym do otrzymanej dawki AMG 531. Modele regresji logistycznej, dostosowane do dawki AMG 531, zastosowano w celu określenia, czy odpowiedź płytek krwi była związana z którąkolwiek z następujących zmiennych: wyjściowy poziom trombopoetyny w surowicy, wyjściowa liczba płytek krwi, stan splenektomii oraz obecność lub brak równoczesności leczenie kortykosteroidami.
Liczba płytek krwi uzyskanych po podaniu leków ratujących została wyłączona z analizy skuteczności. Lek ratujący zdefiniowano jako dowolny lek, który nie był podawany w punkcie wyjściowym, który podawano w celu zwiększenia liczby płytek krwi, lub kortykosteroidów podawanych przy wyższej dawce lub częstotliwości niż w punkcie wyjściowym.
Wyniki
Populacje badawcze
Faza
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka wyjściowa pacjentów. Łącznie 24 pacjentów z ITP zostało zapisanych w sześciu grupach dawek (po 4 pacjentów w dawce AMG 531 0,2, 0,5, 1, 3, 6 i 10 .g na kilogram). Tabela podsumowuje charakterystykę demograficzną i kliniczną pacjentów na początku badania. Większość pacjentów stanowiły kobiety (17 z 24) i były białe (22 z 24); mediana wieku wynosiła 45 lat. Mediana liczby płytek we krwi wyjściowej wynosiła 11 000 na milimetr sześcienny, a średni czas od rozpoznania ITP wynosił 6,2 roku. Siedmiu pacjentów (29%) otrzymywało kortykosteroidy, a 19 (79%) zostało poddanych splenektomii.
Faza 2
W sumie 21 pacjentów zapisało się do fazy 2; 4 zostały przypisane do grupy placebo, a 17 do jednej z grup AMG 531 (8 każda do grup .g i 3 .g i do grupy 6 .g). Grupy placebo i AMG 531 były podobne pod względem cech demograficznych (Tabela 1). Piętnastu pacjentów to kobiety, a 14 było białych; mediana wieku wynosiła 49 lat. Mediana liczby płytek we krwi wyjściowej wynosiła 16 000 na milimetr sześcienny, a średni czas od rozpoznania ITP wynosił 5,2 roku. Siedmiu pacjentów (33%) otrzymywało kortykosteroidy, a 14 (67%) zostało poddanych splenektomii.
Bezpieczeństwo
Tabela 2
[podobne: korona na cyrkonie, poradnia neurologiczna lublin, kosmetyka estetyczna warszawa ]
[hasła pokrewne: poradnia neurologiczna lublin, pralka frania allegro, endometrioza w mózgu ]