Rozporządzenie FDA dotyczące terapii opartych na komórkach macierzystych ad 5

Znakowanie produktu opartego na komórkach macierzystych markerami, takimi jak zielone białko fluorescencyjne lub unikalne antygeny powierzchniowe, które można zobaczyć za pomocą przeciwciał, może być skutecznym sposobem monitorowania podróży komórek po transplantacji. Ważne będzie również zbadanie długowieczności komórek w produkcie opartym na komórkach macierzystych w celu określenia prawdopodobnego czasu trwania efektu terapeutycznego. Chociaż testy in vitro mogą wskazywać, w jaki sposób produkt oparty na komórkach macierzystych prawdopodobnie będzie działał in vivo, badania na zwierzętach są potrzebne do monitorowania funkcji komórek po transplantacji. Takie obserwacje są szczególnie ważne dla produktu opartego na komórkach macierzystych, który zawiera komórki, które nie są ostatecznie różnicowane w czasie przeszczepu. Badania te powinny naśladować drogę i sposób podawania, które będą stosowane w kolejnych badaniach klinicznych. Na przykład, przeszczepienie progenitorów wysepek lub komórek wysp trzustkowych powinno normalizować stężenie insuliny we krwi myszy z cukrzycą, podczas gdy transplantacja neuronów powinna poprawić koordynację ruchową u myszy z uszkodzeniem rdzenia kręgowego.
Potencjał do samoodnowy, który sprawia, że komórki macierzyste są atrakcyjnym źródłem terapii zastępujących tkanki, również budzi obawy związane z rakotwórczością. Badacze powinni dokładnie przyjrzeć się dowodom niekontrolowanego wzrostu komórkowego przeszczepionego produktu opartego na komórkach macierzystych w modelach zwierzęcych. Lawrenz i in. opracowali bardzo czuły model zwierzęcy, który pozwala na powtarzalne wykrywanie zaledwie kilku nowotworowych mysich zarodkowych komórek macierzystych u myszy45. Niezmiernie pomocny byłby równie czuły model do wykrywania niezróżnicowanych ludzkich zarodkowych komórek macierzystych. Większa liczba komórek prawdopodobnie zostanie przeszczepiona na ludzi, dlatego ważne będzie określenie poziomu czystości koniecznego do akceptowalnego poziomu ryzyka.
Niezależnie od tego, czy produkt oparty na komórkach macierzystych składa się z komórek macierzystych, zróżnicowanych komórek, czy też z połączenia tych dwóch czynników, bezpieczeństwo wymaga, aby różnicowanie (zarówno in vitro przed transplantacją, jak i in vivo po transplantacji) zachodziło tylko wzdłuż pożądanych linii. Modele zwierzęce prawdopodobnie będą ważne dla zbadania zarówno rakotwórczości produktu opartego na komórkach macierzystych, jak i wszystkich typów komórek, które ten produkt może tworzyć po przeszczepieniu.
Produkty na bazie komórek macierzystych i terapia genowa
Hipotetycznie, jeśli komórki macierzyste z odpowiednich tkanek zostały wyizolowane od osoby z chorobą wywołaną przez mutację pojedynczego genu, a funkcjonalna kopia tego genu została wprowadzona do komórek macierzystych, przeszczepienie tych komórek zastępczych pacjentowi wyleczyłoby chorobę . Takie podejście można by uznać za terapię genową, ponieważ jest to interwencja medyczna oparta na modyfikacji materiału genetycznego żywych komórek .
We wczesnych latach 90. terapia komórkami somatycznymi i terapia genowa były często omawiane łącznie39, 46, ponieważ wiele propozycji skierowanych do FDA obejmowało traktowanie ex vivo komórek somatycznych za pomocą wektora do terapii genowej i późniejsze zwracanie tych zmodyfikowanych komórek pacjentowi. . Strategia ta jest jeszcze ważniejsza dzisiaj, z większą możliwością genetycznej manipulacji izolowanych populacji komórek macierzystych w kulturze
[podobne: adent, certyfikat pierwszej pomocy, badania przed ciążą dla mężczyzny ]
[patrz też: telefon zaufania depresja, adent, eskulap mosina ]