Rozporządzenie FDA dotyczące terapii opartych na komórkach macierzystych

W interesie bezpieczeństwa publicznego, Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) sprawuje jurysdykcję nad produkcją i marketingiem wszelkich terapii opartych na komórkach macierzystych, obejmujących przeszczepianie ludzkich komórek pacjentom. Opublikowane ostatnio przez FDA regulacje dotyczące ludzkich komórek, tkanek oraz produktów komórkowych i tkankowych1 zapewniają odpowiednią strukturę regulacyjną dla szerokiej gamy produktów opartych na komórkach macierzystych, które można opracować w celu zastąpienia lub naprawy uszkodzonej tkanki. Naukowcy podstawowi i kliniczni oraz naukowcy pracujący w branży biotechnologicznej i farmaceutycznej potrzebują większej świadomości na temat pytań, na które należy odpowiedzieć, zanim produkt oparty na komórkach macierzystych może zostać wykorzystany klinicznie. W przeciwieństwie do produktów farmaceutycznych, wiele produktów opartych na komórkach macierzystych może pochodzić z laboratoriów akademickich, w których badacze nie znają obowiązujących przepisów. Poniżej nakreślimy obowiązujące przepisy dotyczące produktów komórkowych i tkankowych, które FDA prawdopodobnie zastosuje do przedklinicznego opracowania i testowania różnych rodzajów terapii opartych na komórkach macierzystych. Wydajemy również konkretne zalecenia dotyczące tego, w jaki sposób naukowcy powinni rozwiązać problemy związane z bezpieczeństwem i skutecznością związane z tymi terapiami.
Ramy prawne dla produktów opartych na ogniwach macierzystych
Terapie oparte na komórkach macierzystych istnieją od czasu pierwszych udanych przeszczepień szpiku kostnego w 1968 r.23 Niedawne opracowanie technik hodowli ludzkich embrionalnych komórek macierzystych w kulturze4 oraz lepsze zrozumienie ścieżek różnicowania komórek rozszerzyło horyzont prawdopodobnych zastosowań terapeutycznych . W tym artykule skupiono się na podgrupie tych zastosowań – wykorzystaniu zarodkowych pluripotencjalnych lub dorosłych multipotencjalnych komórek macierzystych do wytworzenia ludzkich tkanek ex vivo do przeszczepienia pacjentom z chorobami spowodowanymi zwyrodnieniem lub uszkodzeniem komórek, tkanek i narządów. Takie zastępcze tkanki mogą zawierać komórki macierzyste w produkcie końcowym lub nie. W niektórych przypadkach komórki multipotencjalne mogą zostać przeszczepione, co doprowadziłoby do powstania ostatecznie zróżnicowanych komórek in vivo. W innych przypadkach może być pożądane, aby komórki mogły w pełni różnicować się w hodowli przed przesadzeniem lub przeszczepieniem mieszaniny komórek multipotentnych i zróżnicowanych komórek. Aby objąć te odmiany, używamy terminu produkty oparte na komórkach macierzystych .
Jako klasa środków leczniczych, produkty oparte na komórkach macierzystych spełniają definicje kilku różnych rodzajów regulowanych produktów: produktów biologicznych, 5 leków, 6 urządzeń, 7 produktów ksenotransplantacyjnych, 8 oraz komórek ludzkich, tkanek oraz komórek i tkanek. products.1.9 Ostatnia kategoria – ludzkie komórki, tkanki oraz produkty komórkowe i tkankowe – jest zdefiniowana jako artykuły zawierające lub składające się z ludzkich komórek lub tkanek, które są przeznaczone do implantacji, transplantacji, infuzji lub przeniesienia do organizmu człowieka. odbiorcy. 10 Z definicji wszelkie terapie uznane za produkty oparte na komórkach macierzystych należą do tej kategorii, a zatem podlegają przepisom regulującym te produkty.
Tabela 1. Tabela 1. Najważniejsze informacje dotyczące rozporządzeń mających zastosowanie do produktów opartych na ogniwach macierzystych
[podobne: adent, kryteria wyrównania cukrzycy, dbam o zdrowie apteki ]
[przypisy: rehabilitacja neurologiczna warszawa, olx czechowice, ile kosztuje wizyta u lekarza medycyny pracy ]